EUROPEISKA
KOMMISSIONEN
Bryssel den 10.7.2013
SWD(2013) 246 final
ARBETSDOKUMENT FRÅN KOMMISSIONENS AVDELNINGAR
SAMMANFATTNING AV KONSEKVENSBEDÖMNINGEN
Följedokument till
Förslag till
RÅDETS FÖRORDNING
om det gemensamma företaget för initiativet innovativa läkemedel 2
{COM(2013) 495 final}
{SWD(2013) 245 final}
SV
SV
ARBETSDOKUMENT FRÅN KOMMISSIONENS AVDELNINGAR
SAMMANFATTNING AV KONSEKVENSBEDÖMNINGEN
Följedokument till
Förslag till
RÅDETS FÖRORDNING
om det gemensamma företaget för initiativet innovativa läkemedel 2
Detta dokument är en sammanfattning av konsekvensbedömningen av det gemensamma
teknikinitiativet för innovativa läkemedel, som inrättades som ett gemensamt företag inom
ramen för det sjunde ramprogrammet. Förslaget har utarbetats mot bakgrund av unionens
fleråriga budgetram (2014–2020) och kommer att bidra till genomförandet av EU:s nästa
ramprogram för forskning och innovation, Horisont 2020.
1.
PROBLEMFORMULERING
1.1.
Det problem som kräver åtgärder
Med en åldrande befolkning ökar bördan av kroniska och degenerativa sjukdomar och därmed
också trycket på hälso- och sjukvårdssystemen i en tid av ansträngda offentliga finanser.
Ändamålsenliga åtgärder är en viktig del av lösningen. Forskning och utveckling spelar dock
en allt mindre roll i utvecklingen av behandlingsmetoder – det saknas nästan helt incitament
för vissa behandlingstyper (t.ex. antibiotika) och strukturella problem står i vägen för
tvärvetenskapligt samarbete, vilket krävs för att lösa de komplexa vetenskapliga problem som
är utmärkande för detta område. Att inte vidta några åtgärder skulle inte gynna vare sig den
europeiska folkhälsan eller EU:s konkurrenskraft.
Processen med att utveckla behandlingsmetoder är kostsam och omfattar många tester innan
godkännande för marknadsföring kan beviljas. Dessa tester visar inte sällan att behandlingen
ifråga är olämplig och därmed går investeringen förlorad. Detta skapar incitament för
tillverkare att satsa på utvecklingen av behandlingar som har större chanser att bli
framgångsrika, antingen för att de liknar befintliga behandlingsmetoder eller för att den
potentiella avkastningen är mycket hög. Det må vara förnuftigt ur en affärsmässig synvinkel,
men gynnar inte nödvändigtvis EU-medborgarnas allmänintresse.
1.2.
De främsta problemkällorna
De relativt låga investeringarna i biotekniksektorn (jämfört med investeringarna i
konkurrerande sektorer), i kombination med den fragmenterade och slutna innovationsmodell
som gäller för läkemedelsutveckling i Europa samt processens komplexitet fungerar
avskräckande när det gäller industrins risktagande. De vetenskapliga utmaningarna är så stora
att uppgifterna måste delas mellan flera aktörer. Utan ramar för ett sådant samarbete i en
kontrollerad miljö kan detta inte ske.
1.3.
Behov av offentliga åtgärder
En kontrollerad miljö kommer inte att utvecklas spontant i den kommersiella miljön, och kan
inte heller åstadkommas enbart av den offentliga sektorn. En sådan miljö kan endast skapas
genom offentligt samarbete, där de olika aktörerna (den akademiska världen, industrin, små
SV
2
SV
och medelstora företag, kliniker, tillsynsmyndigheter och patienter) delar resurser, uppgifter
och expertis, och samtidigt ser till att frukterna av deras samarbete delas, att riskerna och
kostnaderna minskas och att produktiviteten ökar. En sådan riskdelningsmiljö kommer att
minska misslyckandegraden och skapa större incitament för dem som utför testerna att testa
fler behandlingsmetoder, vilket kommer att gynna alla berörda parter, såväl när det gäller
främjandet av folkhälsan som att garantera ett legitimt skydd av kommersiella intressen.
1.4.
EU:s rätt att vidta åtgärder och tillämpningen av subsidiaritetsprincipen
EU:s rätt att vidta åtgärder på detta område regleras i artikel 187 i fördraget om Europeiska
unionens funktionssätt, enligt vilken unionen kan bilda ”gemensamma företag eller andra
organisationer som krävs för att effektivt genomföra unionens program för forskning, teknisk
utveckling och demonstration”.
1.4.1.
De nödvändiga offentliga åtgärderna kan endast vidtas på EU-nivå
Åtgärder på EU-nivå för att stödja transnationellt och sektorsövergripande samarbete mellan
företag om strategiska forskningsagendor kommer att bidra till att skapa en ”kritisk massa”,
särskilt genom upprättandet av gemensamma agendor, frigörande av ytterligare finansiering
och större hävstångseffekt på investeringar i industriell forskning och utveckling.
1.4.2.
Investeringar på EU-nivå kan ge kostnadsbesparingar när det gäller hälso- och
sjukvårdstjänster
Forskningsprogrammet kommer att leda till en bättre klassificering av sjukdomar, och
avsevärt förbättra diagnoser och behandlingar, vilket kommer att förhindra att patienter i
onödan utsätts för negativa effekter av ineffektiva behandlingar som är under klinisk
utveckling eller som används i hälso- och sjukvården. I det senare fallet har besparingar
möjliggjorts genom att ineffektiva eller olämpliga behandlingar har avskaffats. En analys som
gjorts i Frankrike har till exempel visat på den ekonomiska fördelen med molekylär
diagnostik av cancerpatienter. En investering på 1,7 miljoner euro i molekylär diagnostik har
lett till besparingar på 34 miljoner euro, genom att cancerläkemedlet Iressa® inte ges till
patienter som det inte har någon verkan för. Ännu större besparingar kan förväntas av
klassificeringen av kroniska sjukdomar.
1.5.
Resultaten av det nuvarande initiativet för innovativa läkemedel
Det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel har gett flera viktiga
resultat:
SV
En avsevärd hävstångseffekt för investeringar i industriell forskning och
utveckling genom ett bidrag från Europeiska kommissionen på 1 miljard euro
och ett bidrag in natura från den europeiska läkemedelsbranschorganisationen
EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations)
på 1 miljard euro.
Fördjupat samarbete – det gemensamma företaget för initiativet för innovativa
läkemedel sammanför storskaliga industrier, små och medelstora företag och
forskningsorganisationer från hela EU.
Gemensamt utarbetande av övergripande strategiska forskningsagendor och
samordning av annan politik tack vare deltagandet från patientorganisationer
och tillsynsorgan.
En öppen innovationsmodell – det gemensamma företaget för initiativet för
innovativa läkemedel har bidragit till en övergång från en sluten till en öppen
innovationsmodell inom biomedicinsk forskning och läkemedelsforskning.
3
SV
1.6.
Lärdomar av initiativet för innovativa läkemedel
Resultaten till trots har genomförandet av initiativet för innovativa läkemedel och 2011 års
halvtidsutvärdering visat på ett antal brister:
De rättsliga instrument som används för inrättandet av de gemensamma
teknikinitiativen, och i synnerhet deras status som unionsorgan, måste göras
mer flexibla.
De deltaganderegler som tillämpas för/av gemensamma företag för
gemensamma teknikinitiativ ökar initiativets komplexitet, eftersom de tar
hänsyn till de olika partnernas behov.
Övervakningen och utvärderingen av uppfyllelsen av målen i den strategiska
forskningsagendan och de tekniska arbetsplanerna måste förbättras.
Den
övergripande
politiska
samordningen
måste
stärkas
(rådgivningspotentialen hos Europeiska läkemedelsbyrån (EMA), bör
exempelvis utnyttjas fullt ut).
Den interna och externa kommunikationen måste stärkas.
De identifierade bristerna beror på den ursprungliga utformningen och är utgångspunkten för
en förbättrad utformning av det gemensamma företaget för initiativet för innovativa
läkemedel, inom ramen för Horisont 2020.
MÅL
2.
De allmänna och särskilda mål som identifierats grundas på resultaten av det offentliga
samrådet, problem och drivkrafter och de resultat och erfarenheter som samlats inom ramen
för initiativet för innovativa läkemedel.
2.1.
Allmänna mål
Det övergripande målet är att förbättra EU-medborgarnas hälsa och välmående genom att
tillhandahålla nya och mer effektiva diagnos- och behandlingsmetoder, och samtidigt skydda
den framtida internationella konkurrenskraften hos EU:s industrier för bioläkemedel och
biovetenskap, exempelvis diagnosmetoder, vaccin, biomedicinsk bildteknik och medicinsk
informationsteknik.
Det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel 2 ska bidra till att målen
för Horisont 2020 uppnås, i synnerhet de som fastställs i samhällsutmaningen Hälsa,
befolkningsutveckling och välbefinnande, och ska ta upp de folkhälsoproblem som
identifierats i Världshälsoorganisationens rapport Priority Medicines for Europe and the
World.
2.2.
Operationella mål
De operationella målen för detta initiativ har följande syften:
SV
Tillhandahålla strukturer för partnerskap för hela biovetenskaps- och
innovationscykeln, dvs. från första upptäckten till produktutveckling,
säkerhetsforskning och övervakning. Detta ska ske inom effektiva,
innovationsinriktade samarbetsramar för att optimera biovetenskaplig forskning och
innovation för diagnos, förebyggande och läkemedel och behandlingsmetoder, samt
stöd till utvecklingen av faktabaserad lagstiftning.
Skapa nätverk för öppeninnovation i hela innovationscykeln för ny medicinsk
forskning och teknik. Syftet är att sammanföra offentliga forskningsorganisationer, den
4
SV
2.3.
akademiska världen, biovetenskaplig industri, små och medelstora företag,
patientorganisationer, lagstiftare, betalningsgivare, offentliga hälsovårdsmyndigheter
och djurhälsosektorn.
Minska splittringen inom forskning och innovation och öka andelen investeringar från
den privata sektorn i EU.
Utveckla och genomföra en strategisk dagordning i en EU-övergripande struktur med
tillräcklig kritisk massa och budget, för att garantera kontinuitet och ge
biovetenskapsindustrin möjlighet att göra långsiktiga investeringsplaner.
Underlätta forskning som leder till fakta och bevis på ett tidigare skede i utvecklingen
av läkemedel och vaccin, genom riskdelningsmekanismer.
Särskilda mål
De särskilda målen är följande:
3.
Att till 2020 öka andelen lyckade kliniska prövningar med 30 % för sjukdomar som
identifierats i Världshälsoorganisationens rapport Priority Medicines for Europe and
the World.
Minska tiden för klinisk ”proof of concept” för immunologiska sjukdomar, sjukdomar i
andningsorganen, neurologiska och neurodegenerativa sjukdomar till fem år
Utveckla minst två nya behandlingsmetoder för sjukdomar med stora icketillgodosedda behov och begränsade marknadsincitament: antimikrobiell
motståndskraft (två nya klasser under de senaste trettio åren) eller Alzheimers (endast
två behandlingsmetoder med begränsad effekt har någonsin utvecklats).
Utveckla diagnostiska markörer för fyra sjukdomar (bland de ovan nämnda) med tydlig
klinisk relevans som är godkända av tillsynsmyndigheterna.
Utveckla en transparent och omfattande infrastrukturmodell för att samla uppgifter om
sjukdomsfall och stora infektionssjukdomars medicinska och socioekonomiska
kostnader.
Utveckla provade nya biomarkörer för att förutsäga vaccins effektivitet och säkerhet
(två markörer för varje) på ett tidigt stadium i processen, för att förbättra flerkandidatsscreeningen och uppnå en minskning med 50 % av misslyckandena i kliniska
prövningar i fas III.
Utveckla två nya adjuvanser för människor för att öka kroppens immunreaktion mot
vaccin och i synnerhet öka reaktionen i vissa målgrupper som de äldre och de som inte
reagerar på vaccin.
För två minst stora infektionssjukdomar och två typer av cancer eller kroniska
åkommor (som autoimmunsjukdomar) identifiera två nya prognosmodeller för
effektivitet och två nya prognosmodeller för säkerhet.
Förstärka
kopplingen
mellan
humanmedicinsk
och
veterinärmedicinsk
vaccinforskning.
ALTERNATIV
I konsekvensbedömningen övervägdes fyra alternativ:
1. Business-as-usual: Det nuvarande gemensamma teknikinitiativet för innovativa läkemedel
inom ramen för Horisont 2020 fortsätter, under förvaltning av det gemensamma företaget.
Med detta alternativ är initiativet för innovativa läkemedel även fortsättningsvis inriktat på
att skapa ett samarbetssystem för biomedicinsk forskning och utveckling i Europa och på
att påskynda utvecklingen av effektiva och säkrare läkemedel för patienterna.
SV
5
SV
2. Inga offentlig-privata partnerskap eller ”noll-alternativet”: Endast samarbetsprojekt inom
ramen för Horisont 2020 används. Detta alternativ underlättar utarbetandet av
gemensamma mål på projektnivå, men beaktar inte utformningen av ett
projektöverskridande genomförande av strategiska agendor. Industrin deltar på
projektbasis.
3. Ett kontraktsbaserat offentlig-privat partnerskap, i syfte att genomföra de åtgärder inom
Horisont 2020 som faller under samhällsutmaningen ”Hälsa, demografisk förändring och
välbefinnande”. Med detta alternativ ingås ett partnerskapsavtal med industrin, och
industrin utarbetar en strategi och ger råd om arbetsprogram. EU:s åtagande och bidrag
fastställs vid inledandet av det offentlig-privata partnerskapet, medan finansieringsbelopp
och ämnen ska godkännas i ett årligt arbetsprogram.
4. Ett moderniserat gemensamt teknikinitiativ: Utökar målen och verksamheten för det
gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel i enlighet med målen i
Horisont 2020, utvidgar omfattningen av det nuvarande programmet och förbättrar dess
styrning.
4.
KONSEKVENSBEDÖMNING OCH JÄMFÖRELSE AV ALTERNATIV
De fyra alternativen har jämförts utifrån flera viktiga parametrar och en bedömning har gjorts
av det offentliga deltagandet i forskning och innovation om biovetenskap.
Resultatet av denna jämförelse är att alternativet med ”Ett moderniserat gemensamt
teknikinitiativ” rekommenderas. Detta alternativ skapar en kritisk massa på program- och
projektnivå. Det främjar vetenskaplig spetskompetens inom forskningen om bioläkemedel och
livsvetenskap, vilket påverkar innovationer och stärks genom finansiellt stöd från
vetenskapliga idéer till marknaden, en starkare resultatinriktning och bättre spridning av
forskningsresultat. Större effekter av vetenskap och innovation leder till större
nedströmseffekter i fråga om ekonomi, konkurrenskraft, sociala frågor och folkhälsa.
Alternativet möjliggör större flexibilitet och minskade administrativa kostnader för sökande
och deltagare. Offentligt finansierade organ, till exempel inom den akademiska världen och
små och medelstora företag, gynnas av en administrativ förenkling. Detta alternativ
maximerar också kostnadseffektiviteten.
”Noll-alternativet” gör det svårt att utforma ett projektöverskridande genomförande av
strategiska agendor. Den kritiska massan äventyras och flexibiliteten, tillgängligheten och den
bredare övergripande politisk samordningen är lägre än med alternativet med ”Ett
moderniserat gemensamt teknikinitiativ”. Det skulle ge mer begränsade effekter i fråga om
ekonomi, konkurrenskraft, sociala frågor och folkhälsa.
Alternativet med ”ett kontraktsbaserat offentlig-privat partnerskap” omfattar utformning av ett
projektöverskridande genomförande av strategiska agendor, men är en ”nedbantad” version av
ett offentlig-privat partnerskap, med endast en vägledande budget och ett tämligen begränsat
åtagande från industrins sida.
Sammanfattande jämförelse av alternativen (effekten jämförd med business-as-usual-scenariot)
Ett
Inget
Offentligmodernisera
offentligprivat
t gemensamt
privat
partners
teknikinitiat
partnerskap
kap
iv
Folkhälsoeffekter
Sociala effekter
Ekonomiska och konkurrensmässiga effekter
SV
---
6
-
+++
++
++
SV
Innovationseffekter
Kritisk massa av resurser
Hävstångseffekt (övergripande resursmobilisering för
forskning och innovation)
Deltagande från industrin och av små och medelstora
företag
Strategisk agenda
Hanterar fragmentering
---
-
++
+
--
-
=
--
-
++
--
-
+
++
Administrativa kostnader och effektiv styrning
-
--
=
Samstämmighet
Ändamålsenlighet
Effektivitet
=
---
=
=
=
++
++
++
5.
ÖVERVAKNING OCH UTVÄRDERING
Ett lämpligt övervaknings- och utvärderingssystem som antas på program- och projektnivå,
med en uppsättning godkända viktiga resultatindikatorer, kommer att göra det möjligt att
bedöma om det gemensamma företaget för initiativet för innovativa läkemedel 2 når sina mål.
Styrelsen övervakar den verkställande direktörens och programkontorets arbete.
Kommissionen kommer att ansvara för den externa utvärderingen av hela programmet. En
halvtidsutvärdering kommer att genomföras före slutet av 2017 och en slutlig utvärdering
kommer att genomföras efter att programmet avslutats 2024.
SV
7
SV
